近日，中国美国食品药品监督管理局州药品审评中心宣布，诺华AAV脊髓性肌萎缩症(sma)基因治疗药物Zolgensma在中国提交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。目前，左根生的价格为212.5万美元(折合人民币约1348万元)，被誉为制药史上最贵的药物。
形状记忆合金是一种罕见的运动神经元疾病。SMA术后，控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐失去各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。
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